A história da criança de dois anos que voltou a mexer as perninhas comoveu muita gente. Sabia que ela precisou fazer tratamento com o remédio mais caro do mundo?
Neste artigo, você vai saber mais detalhes sobre a criança, qual a doença que ela tem e qual o medicamento receitado para o tratamento. Confira!
Quem é a menina e qual é a doença que ela tem?
Júlia Maria é uma jovem cearense de dois anos que enfrenta as dificuldades de lidar com uma doença chamada AME (Atrofia Muscular Espinhal).
Essa condição é uma doença rara e degenerativa, cuja transmissão é genética e não possui cura conhecida ainda.
A AME é causada por uma alteração genética que afeta a produção da proteína SMN, responsável por proteger os neurônios motores.
Sem essa proteína, os neurônios motores morrem, resultando na perda progressiva da capacidade de movimentação, locomoção, deglutição e, até mesmo, respiração.
Qual é o remédio utilizado?
O remédio mais caro do mundo, que ofereceu uma esperança à Júlia, é conhecido como Zolgensma. Este medicamento é um exemplo crucial da revolução da terapia gênica de fato.
O Zolgensma é uma terapia gênica de dose única que visa corrigir a causa subjacente da AME. Ele funciona injetando um gene funcional diretamente no corpo do paciente
Basicamente, utiliza-se vetores modificados em laboratório para entregar esse gene às células da medula espinhal. O custo aproximado do medicamento é de R$ 6 milhões por tratamento.
O que justifica ser o remédio mais caro do mundo?
Primeiramente, a tecnologia inovadora envolvida na produção desses vetores virais modificados é complexa e requer equipamentos de ponta.
A exclusividade da patente também desempenha um papel importante, já que a empresa farmacêutica Novartis detém os direitos exclusivos de produção e venda do Zolgensma.
Além disso, o medicamento é resultado de um extenso processo de pesquisa e desenvolvimento, o que contribui significativamente para seu preço elevado.
Vale ressaltar que a AME é uma doença rara, afetando um número relativamente pequeno de pessoas. Medicamentos para doenças assim geralmente têm preços mais elevados.
Leia também: Cafeína reduz gordura no sangue? Saiba detalhes aqui!
Que história comovente, não é verdade? Gostaria de ler outras histórias tão boas quanto essa? Aproveite que está aqui e continue navegando no nosso site!
